新基因编辑工具seekrna面世-米乐体育官方下载

科技日报北京6月23日电 (记者刘霞)“基因剪刀”crispr技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今,澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比crispr更准确、更灵活的基因编辑工具seekrna。该工具利用可编程rna链,能直接识别基因序列中的插入位点,从而简化编辑过程并减少错误。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。

crispr已广泛应用于多个领域。它降低了人类疾病检测成本,提高了检测速度,帮助科学家开发出嵌合抗原受体t细胞(car-t)免疫疗法以治疗癌症。

研究人员解释说,crispr的工作原理是让靶dna的两条链断裂,然后借助其他蛋白或dna修复机制插入新dna序列,但这可能产生错误。seekrna则能在不使用任何其他蛋白的情况下,精确切割靶点并插入新dna序列。这使其相对crispr来说更加精确可靠,减少了潜在错误。

seekrna源于名为is1111和is110的天然插入序列家族,该家族成员在细菌和古菌(无核细胞)中广泛存在。大多数插入序列蛋白很少有或没有靶选择性,但这些家族的成员具有很高的靶特异性。利用这一特性,seekrna能适应任何基因组序列,并以精确方式插入新dna。

目前,研究人员已经在细菌中成功测试了seekrna的有效性。接下来,他们计划研究该技术能否适用于人类体内更为复杂的真核细胞。他们目前使用的seekrna包含由350个氨基酸组成的小蛋白和由70—100个核苷酸组成的rna链。这种尺寸的系统可以方便地集成到纳米级生物递送载体(囊泡或脂质纳米颗粒)上,有效递送到目标细胞中。

此外,其他科研团队也在对is1111和is110家族的基因编辑潜力开展类似研究。研究人员还计划通过直接实验室采样和应用较短的seekrna,进一步探索该技术的潜力。


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